Ученые многие годы упорно бились над задачей, как для устранения какого-то дефекта в одном из генов ввести в организм «здоровый» генетический материал. Решение оказалось неожиданным и оригинальным: транспортером работают вирусы, которые обладают естественными механизмами внедрения новой информации в другой организм. Так родилась генная терапия.
— Несмотря на множество очевидных достоинств, у нее есть серьезные минусы, — сказал корреспонденту «РГ» профессор Казанского государственного медицинского университета Рустем Исламов. — Например, при такой терапии клетки могут превращаться в злокачественные. Вирус разлетается по всему организму, и никто не знает, в какие клетки он попадет. Все это является тормозом для широкого распространения «прямой» генной терапии.
Казанские ученые задумались, а что если уйти от терапии, когда здоровый ген доставляется в организм непосредственно вирусом? Попробовать ввести в эту пару посредника, а конкретно лейкоцит. Что это дает? Достигнуто самое главное: у вируса нет прямого контакта с иммунной системой, а значит, нет и иммунного ответа. Новый метод лечения теперь выглядит так. В специально подобранный вирус с помощью генной инженерии встраивается терапевтический ген, который будет бороться с конкретной болезнью. На следующем этапе нагруженный геном вирус проникает в лейкоциты, взятые из крови самого пациента. И уже в них терапевтический ген включается и начинает нарабатывать молекулы того лекарства, которое и должно победить заболевание.
— Скажем, чтобы защититься от гриппа, можно лейкоциты загрузить генами, которые отвечают за выработку интерферона, и ввести в кровь пациента, — говорит Рустем Исламов. — Так формируется защита от вирусной инфекции. Или у человека произошел инсульт, или он страдает какими-то другими нейродегенеративными заболеваниями. Одна из главных причин — резко падает количество белков, которые сдерживают гибель нейронов. Так вот, введя с помощью нашей технологии терапевтический ген, который способствует наработке этих белков, можно справиться с последствиями инсульта.
Казанский ученый знает, как значительно снизить опасные эффекты генной терапии
Предложенный казанскими учеными метод позволит бороться с дегенеративными, ишемическими, инфекционными и другими заболеваниями. Работа поддержана Российским научным фондом.